三家基因編輯公司的第一季度財報結(jié)果讓華爾街分析師暫停

發(fā)生了什么

今年5月，這三家開創(chuàng)性的CRISPR人類基因編輯公司的一個有希望的開始被淘汰出局。根據(jù)標(biāo)準(zhǔn)普爾全球市場的數(shù)據(jù)，Editas Medicine (納斯達(dá)克股票代碼：EDIT) 股價下跌17%，Crispr Therapeutics (納斯達(dá)克股票代碼：CRSP)下跌11.5%，Intellia Therapeutics (納斯達(dá)克股票代碼：NTLA)下跌9.8% 情報。這些舉措讓CRISPR Therapeutics成為三人組合中唯一一個在2019年超越標(biāo)準(zhǔn)普爾500指數(shù)的成員。

上個月的糟糕表現(xiàn)背后的明顯罪魁禍?zhǔn)祝旱谝患径蓉攬髽I(yè)績和業(yè)務(wù)更新。但值得注意的是： 對于對基因編輯庫存感興趣的投資者，CRISPR不再是鎮(zhèn)上唯一的游戲。Precision BioSciences (納斯達(dá)克股票代碼：DTIL) 認(rèn)為歸巢核酸內(nèi)切酶是比CRISPR酶更安全，更準(zhǔn)確的基因組工程工具，于3月份首次公布，凈收益為1.7億美元。

所以呢

在CRISPR Therapeutics第一季度更新后，CRISPR庫存實際上在4月的最后兩天開始急劇下降，這為利基創(chuàng)造了基調(diào)，并導(dǎo)致了Editas Medicine和Intellia Therapeutics股票的兩位數(shù)下降百分比。分析師越來越關(guān)注CRISPR治療學(xué)和Editas Medicine之間血液疾病的即將到來的對比，而三者中的每一個都采用與其他人略有不同的方法來設(shè)計免疫細(xì)胞以治療各種癌癥。

換句話說，這些先驅(qū)者很可能在不久的將來首次競爭性地跨越道路?？紤]到CRISPR Therapeutics已經(jīng)在兩個1/2期臨床試驗中招募患者，評估CTX001作為β地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病的治療。雖然它是第一家進(jìn)入臨床試驗的CRISPR公司，但Editas Medicine正在收集其針對相同血液疾病的“潛在最佳”治療方案的數(shù)據(jù)。它首次針對罕見眼病的臨床試驗正在準(zhǔn)備在2019年下半年招募患者。

Intellia Therapeutics預(yù)計甚至不會在2020年之前提交其首個研究性新藥申請，但它已經(jīng)悄悄地開發(fā)了一種遞送技術(shù)和T細(xì)胞工程工具套件。這有望使其與同齡人直接競爭，每個人都在開發(fā)一種獨(dú)特的方法來設(shè)計用于癌癥免疫療法的“現(xiàn)成”細(xì)胞系。

除了那些迫在眉睫的碰撞課程外，最近的季度報告中沒有任何明顯的驚喜，每項業(yè)務(wù)仍然充滿現(xiàn)金。

CRISPR開發(fā)人員之間的競爭 - 每個人都擁有復(fù)雜的知識產(chǎn)權(quán)許可 - 可以為投資者提供其他基因編輯方法。Precision BioSciences計劃將其獨(dú)特的方法廣泛應(yīng)用于工程免疫細(xì)胞和糾正體內(nèi)缺陷突變，并且還可以從渴望精確設(shè)計作物和微生物工廠的農(nóng)業(yè)或工業(yè)公司獲得許可使用費(fèi)。三人不會享有相同的收入多樣性，因為他們不擁有在醫(yī)學(xué)應(yīng)用外使用CRISPR的權(quán)利。

怎么辦

市場顯然將這三個CRISPR先驅(qū)置于不同的通道中。CRISPR Therapeutics因其相對無戲劇性的戰(zhàn)略執(zhí)行而獲得更高的股價。由于其開發(fā)時間表，Intellia Therapeutics是一個事后的想法，因此Editas Medicine因管理層改組而受到抨擊。但是，投資者不應(yīng)該認(rèn)為比賽已經(jīng)解決。目前，迅速進(jìn)入臨床試驗的公司正在吸引價值，但如果治療性遞送工具無法成功運(yùn)作，那么Intellia Therapeutics的緩慢而穩(wěn)定的步伐可能會成為其中的優(yōu)勢。或者，另一種方法，例如Precision BioSciences - 或者仍在學(xué)術(shù)界正在探索的基因編輯平臺 - 可以完全取消CRISPR基因編輯。