競爭激烈的投資者提供3只頂級小型生物技術(shù)股票

如果您正在尋找具有爆炸性增長潛力的股票，小型生物技術(shù)可能會在您的小巷中。許多這些生物技術(shù)公司尚未在市場上批準產(chǎn)品。對于他們的管道候選人來說，任何好消息通常會轉(zhuǎn)化為股價的大幅上漲。

目前侵略性投資者的三大頂級小型生物科技股票是Cara Therapeutics (納斯達克股票代碼：CARA)，Editas Medicine (納斯達克股票代碼：EDIT)和Genfit (納斯達克股票代碼：GNFT)。這就是讓這些股票脫穎而出的原因。

1. Cara Therapeutics

投資者渴望購買一種可能在不久的將來成為大牌流行音樂的生物科技股，可能特別喜歡Cara Therapeutics。該生物技術(shù)公司的市值目前接近7.75億美元。華爾街分析師認為，卡拉的估值在未來12個月內(nèi)可能會增長31%。

Cara的主要吸引力是它的主要候選藥物Korsuva。Cara預計將在今年晚些時候公布一項關(guān)于靜脈注射(IV)藥物治療血液透析患者慢性腎病相關(guān)性瘙癢癥(CKD-aP)的3期研究結(jié)果。

如果Korsuva的后期CKD-aP研究進展順利，Cara可能會在年銷售額超過5億美元的途中。目前沒有FDA批準的CKD-aP治療方法。該公司還擁有一個大合作伙伴Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma，該公司有權(quán) 在美國，日本和韓國之外將Korsuva商業(yè)化。此外，世界上最大的透析供應(yīng)商Fresenius Medical Care計劃在其所有美國透析診所推廣Korsuva。

Cara的管道包括口服版Korsuva，該項目正在進行2期臨床研究，用于治療未接受透析的CKD患者。該公司還在針對治療慢性肝病相關(guān)性瘙癢癥(CLD-aP)的1期研究中評估了該藥物的口服版本。

2. Editas Medicine

Editas Medicine可能需要一段時間才能在市場上獲得產(chǎn)品。但如果確實如此，那么生物技術(shù)應(yīng)該是一個大贏家。Editas的市值接近13億美元反映了投資者的巨大期望。

Editas是開發(fā)CRISPR基因編輯療法的領(lǐng)導者。該生物技術(shù)的主要候選人EDIT-101將于今年開始治療Leber先天性黑朦10型(LCA10)，這是遺傳性失明的主要原因。當?shù)?階段研究開始時，EDIT-101將成為第一個在體內(nèi)或體內(nèi)給予患者的CRISPR療法。

大型制藥商Allergan 對EDIT-101的潛力印象深刻，因此它在2018年開始實施其選擇，以開發(fā)和商業(yè)化用于治療LCA10的CRISPR療法。Editas認為LCA10中使用的方法也適用于治療其他罕見的遺傳性眼病，首先是Usher綜合征2A型(USH2A)。

Editas的技術(shù)也吸引了另一個主要合作伙伴。Celgene 正在與生物技術(shù)公司合作，利用CRISPR基因編輯技術(shù)設(shè)計免疫細胞來對抗癌癥。此外，Editas Medicine的臨床前管道包括用于治療罕見血液病鐮狀細胞病(SCD)和β-地中海貧血的有希望的基因編輯候選物。

3. Genfit

法國生物技術(shù)公司Genfit的主要候選藥物elafibranor可能成為有史以來批準治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的首批藥物之一。Genfit 沒有像其他開發(fā)NASH藥物的生物技術(shù)公司那樣受到關(guān)注，但由于該公司已將其股票在納斯達克 證券交易所上市，因此可能會發(fā)生變化。

Genfit有很多值得關(guān)注的地方。其市值不到9.3億美元。與其他幾家具有前景的NASH藥物的小型生物技術(shù)相比，這相對便宜。

如果Ocaliva獲得批準，Intercept Pharmaceuticals將是明年首批推出NASH藥物的公司。然而，Genfit可能不會太落后。該生物技術(shù)公司預計將在2020年提交elafibranor的批準。

迄今為止，Elafibranor是迄今為止唯一一種在NASH治療方面具有療效的NASH藥物，不會使纖維化惡化，改善患者的脂質(zhì)譜，改善代謝特征和耐受性。這可能使Genfit在可能成為巨大的NASH市場方面取得成功。該生物技術(shù)公司還有一個很有前途的NASH診斷測試，它希望在2020年提交監(jiān)管部門批準之前，首先作為實驗室開發(fā)的測試進行市場推廣。

并不適合所有人

Cara Therapeutics，Editas Medicine和Genfit有可能為投資者帶來大量資金。但這些小型生物技術(shù)股并不適合所有人。

這三家生物技術(shù)公司仍面臨重大風險。無法保證他們的產(chǎn)品能夠在臨床研究中取得成功或最終獲得監(jiān)管部門的批準。這些公司都沒有盈利。這意味著Cara，Editas和Genfit很可能不得不通過發(fā)行新股籌集額外資金，此舉將稀釋現(xiàn)有股票的價值。

每種類型的投資都涉及承擔一些風險，希望獲得可靠的回報。小型生物技術(shù)有時可以帶來非常好的回報，但它們的風險水平高于許多股票。只有能夠容忍這些風險的積極投資者才應(yīng)考慮購買Cara，Editas或Genfit。